Eksperimentaalsed ravimid annavad lootust rasket haigust põdevatele inimestele. Ravimifirmad peavad maksma palju raha ravimite arendamise eest. Seetõttu on ravimite hind kõrge.
Sebastian on 10-aastane poiss, kes põeb
duchenne'i lihasdüstroofia
t. See haigus kahjustab lihaseid ja viib surmajuhuleni. Uus
geeniravi
võib aidata, kuid see maksab 2,5 miljonit eurot.
duchenne'i lihasdüstroofia
Tõlge fraasile: duchenne'i lihasdüstroofia
EN
Duchenne muscular dystrophy
geeniravi
Tõlge fraasile: geeniravi
EN
gene therapy
Ravimi Elevidys kohta on tekkinud küsimusi. Euroopa ravimiamet peatab selle registreerimise. Kolm patsienti on surnud selle ravimi kasutamise järel. Ühe surma põhjus oli
maksakahjustus
.
maksakahjustus
Tõlge fraasile: maksakahjustus
EN
liver damage
Ravimiarenduse uuringud ei näidanud, et ravim aitab patsientidel liikuda paranedada. Ravimi tööpõhimõtet ei suudetud tõestada.
USA ravimiamet on ravimile heakskiidu andnud. USA arvestas ravimi hindamisel lühendatud düstrofiini avaldumist lihasrakkudes.
Ravimite hind kujuneb mitmest asjaolust. Ravime arendamine on pikk ja kallis protsess. Ettevõtted soovivad teenida kasumit. Haruldaste haiguste ravimid on kallid, sest neid kasutab vähe inimesi.
Elevidys on
geeniteraapia ravim
. Selles kasutatakse viirust, mis aitab toota lühendatud düstrofiini. See valk aitab lihasrakkudel normaalselt töötada. Ravimit manustatakse üks kord ja selle mõju võib kesta mitu aastat.
geeniteraapia ravim
Tõlge fraasile: geeniteraapia ravim
EN
gene therapy drug